Στην ηλικία των 12 ετών, η Lola Muñoz πήρε μια φοβερά δύσκολη απόφαση: Επέλεξε να συμμετάσχει σε μια κλινική δοκιμή για να δοκιμάσει ένα νέο συνδυασμό φαρμάκων χημειοθεραπείας.
Η Lola είχε διαγνωστεί με διάχυτο εγγενές γλοίωμα γέφυρας εγκεφάλου (DIPG), έναν σπάνιο και επιθετικό τύπο εγκεφαλικού όγκου σε παιδιά, που επηρεάζει μέρος του εγκεφαλικού στελέχους.
Ήξερε ότι οι πιθανότητες η δοκιμή να βοηθούσε την κατάστασή της ήταν πολύ λίγες. Ήξερε ότι οι θεραπείες θα επιδείνωναν την κατάστασή της. Αλλά, το έκανε ούτως ή άλλως.
«Δεν το έκανα για μένα. Το έκανα για όλα τα άλλα παιδιά που υπέφεραν», είπε στη φωτορεπόρτερ Moriah Ratner.
H Ratner πέρασε σχεδόν ενάμιση χρόνο με τη Lola και την οικογένειά της, αιχμαλωτίζοντας κάθε πτυχή της ζωής τους.
Οι εικόνες της αντικατοπτρίζουν μια πολύ ζωντανή εικόνα της ενέργειας και του πάθους της Lola για τη ζωή - και την αποφασιστικότητά της να προσφέρει.
Η Lola είναι μεταξύ των περίπου 300 παιδιών που διαγιγνώσκονται με DIPG κάθε χρόνο. Είναι μια θανατηφόρα ασθένεια: η συντριπτική πλειοψηφία των ασθενών επιβιώνει για λιγότερο από ένα έτος μετά τη διάγνωση. Ο όγκος αναπτύσσεται σε ένα μέρος του εγκεφάλου που ονομάζεται γέφυρα, το οποίο είναι σαν μια νευρική λεωφόρος που συνδέει τα νεύρα στον εγκέφαλο με το υπόλοιπο σώμα και ελέγχει πολλές ζωτικές λειτουργίες.
Για δεκαετίες, η πρόοδος με το DIPG είχε σταματήσει εν μέρει λόγω της επισφαλούς θέσης του όγκου.
Ήξερε ότι οι πιθανότητες η δοκιμή να βοηθούσε την κατάστασή της ήταν πολύ λίγες. Ήξερε ότι οι θεραπείες θα επιδείνωναν την κατάστασή της. Αλλά, το έκανε ούτως ή άλλως.
Οι ερευνητές για πολύ καιρό δίσταζαν να κάνουν βιοψίες, κάτι που περιόριζε τη βιολογική κατανόηση του DIPG, εξηγεί η Melanie Comito, παιδιατρική αιματολόγος και ογκολόγος στο Upstate Medical University της Νέας Υόρκης, η οποία φρόντιζε τη Lola για μεγάλο μέρος της δοκιμαστικής θεραπείας.
Οι αυτοψίες βοήθησαν, αλλά χωρίς κάποιο πρώιμο δείγμα ανάπτυξης των όγκων, οι επιστήμονες παρέμεναν σε μεγάλο βαθμό στο σκοτάδι. Πολλές από τις πρώτες κλινικές δοκιμές ήταν αναποτελεσματικές.
Βελτιωμένες βιολογικές πληροφορίες και νέα στοιχεία έφεραν κάποιες απαντήσεις, μαζί με πολλές ακόμα ερωτήσεις. Για παράδειγμα, γιατί το DIPG μεγαλώνει, παραμένει άγνωστο. Δεν φαίνεται να είναι γενετικό, ούτε έχει περιβαλλοντικές αίτια.
Η ακτινοθεραπεία είναι η πιο κοινή πορεία θεραπείας και στους περισσότερους ασθενείς συρρικνώνει τη μάζα του όγκου. «Αλλά η ακτινοβολία συχνά απλά αναβάλει τα πράγματα», λέει η Comito. Ακόμη και μετά την ακτινοβολία, είναι σχεδόν εγγυημένο ότι ο όγκος θα επιστρέψει, σε μισό περίπου χρόνο.
Οι δοκιμές για την αποτελεσματικότητα των εναλλακτικών θεραπειών όπως η χημειοθεραπεία συνεχίζονται, αλλά το μέλλον διαγράφεται ζοφερό.
Στα 40 περίπου χρόνια από τότε που ξεκίνησε η έρευνα για το DIPG, οι επιστήμονες έχουν διεξάγει περισσότερα από 250 κλινικές δοκιμές για νέες θεραπείες. Καμία δεν έχει βελτιώσει τα ποσοστά επιβίωσης.
Τα τελευταία χρόνια όμως, η πρόοδος στη βιολογική μας κατανόηση για τη νόσο, σε συνδυασμό με την ισχυρή στήριξη των οικογενειών που υποστηρίζουν τα παιδιά τους, συνέβαλαν στην προώθηση του ερευνητικού έργου. «Δεν σου αρέσει να ακούς την ίδια ιστορία ξανά και ξανά», λέει η Comito. «Αυτή η ιστορία πρέπει να αλλάξει».
Ο σωστός συνδυασμός
Για τη Lola, το πρόβλημα ξεκίνησε με προβλήματα στην όραση. Μετά το πρόσωπο της άρχισε να «κρεμάει». Η σειρά των πιθανών διαγνώσεων που ακολούθησαν γίνονταν ολοένα και πιο σοβαρές - παράλυση νεύρων του προσώπου και εγκεφαλική παράλυση, μεταξύ άλλων. Τέλος, η οικογένεια Muñoz έμαθε ότι η κόρη τους έπασχε από DIPG.
Η Lola έκανε την ακτινοθεραπεία και η οικογένεια βρέθηκε αντιμέτωπη με μια απόφαση: Θα έπρεπε να κάνει μια κλινική δοκιμή;
«Νιώσαμε ότι η Lola είναι αρκετά μεγάλη, είναι το δικό της σώμα», δήλωσε στην Ratner, ο πατέρας της, Agustin Muñoz. «Δεν πρόκειται να πάρουμε αποφάσεις γι 'αυτήν». Η οικογένεια συζήτησε τους κινδύνους των τριών δοκιμών στις οποίες πληρούσε τις προϋποθέσεις και η Lola αποφάσισε να πάει στο Νοσοκομείο St. Jude Children's Research Hospital στο Μέμφις του Τενεσί.
Για τη δοκιμή, οι γιατροί στο St. Jude αναζητούσαν φάρμακα που θα μπορούσαν να διακόψουν την πρόοδο του όγκου, λέει η Comito.
Εξοπλισμένοι με τις τελευταίες βιολογικές και γενετικές πληροφορίες από αυτοψίες και βιοψίες, οι ερευνητές είχαν επιλέξει δύο στοχευμένα φάρμακα χημειοθεραπείας: την κριζοτινίμπη και την δασατινίμπη.
Η δασανιτίμπη χρησιμοποιήθηκε αρχικά για τη θεραπεία της λευχαιμίας ενηλίκων, αλλά πρόσφατες μελέτες αναφέρουν ότι θα μπορούσε να είναι αποτελεσματική ενάντια στο DIPG, λέει Alberto Broniscer, ο οποίος ηγήθηκε της κλινικής δοκιμής στο St. Jude.
Αν και η Λόλα ήταν αποφασισμένη να βοηθήσει, η κλινική δοκιμή δεν ήταν εύκολη.
Η κριζοτινίμπη έχει σχεδιαστεί για τη θεραπεία του καρκίνου του πνεύμονα. Και οι δύο είναι εγκεκριμένες από τον Οργανισμό Φαρμάκων για ενήλικες και έχουν θεωρηθεί ξεχωριστά ασφαλή για παιδιά, αλλά τα φάρμακα δεν είχαν ποτέ δοκιμαστεί παράλληλα. Οι ερευνητές ήθελαν να μάθουν πόση δόση μπορούν να αντέξουν τα παιδιά πριν οι παρενέργειες - συμπεριλαμβανομένης της ναυτίας, των πονοκεφάλων, του εμετού και της εξάντλησης - γίνουν πάρα πολύ έντονες για να τις αντέξουν.
Αν και η Λόλα ήταν αποφασισμένη να βοηθήσει, η κλινική δοκιμή δεν ήταν εύκολη. Τα φάρμακα για τη χημειοθεραπεία την έκαναν πολύ άρρωστη, αλλά τα λάμβανε ακόμη κι αν γνώριζε πως ήταν βέβαιο ότι έντονη ναυτία και άλλα συμπτώματα θα ακολουθούσαν.
«Με σκοτώνει», είπε η μητέρα της στην Ratner περίπου ένα μήνα μετά την έναρξη της δοκιμής. «Είναι άρρωστη όλη την ώρα». Η Lola επέμεινε για πέντε μήνες, αλλά τελικά έφτασε στα όρια της, λέει η Ratner.
Από το πρώτο μισό της δοκιμής, οι ερευνητές είχαν μάθει ότι ήταν το κοκτέιλ των φαρμάκων ήταν πολύ τοξικό για να δοθεί σε παιδιά στις αρχικές δόσεις που εξετάστηκαν, λέει ο Broniscer, ο οποίος είναι τώρα διευθυντής νευρο-ογκολογίας στο Νοσοκομείο Παίδων του Πίτσμπουργκ. Οι ερευνητές είχαν μειώσει τις δόσεις από τη στιγμή που η Lola έλαβε μέρος στη δοκιμή, αλλά τα αποτελέσματα από τη δεύτερη φάση δεν έχουν ακόμη δημοσιοποιηθεί.
Αγώνας για απαντήσεις
Αφού τελείωσε τη δοκιμή, η Lola είχε αυτό που είναι γνωστό ως η περίοδος «του μήνα του μέλιτος», όταν άρχισε δηλαδή να αισθάνεται καλύτερα προτού τελικά να χιεροτερεύσει- και δεν έχασε ούτε ένα δευτερόλεπτο. Κέρδισε έναν μαραθώνιο στο σχολείο της, πήγε κατασκήνωση στους καταρράκτες του Νιαγάρα, και έτρεξε σε φιλανθρωπική εκδήλωση για το DIPG.
«Ξεκίνησε να τρέχει και δεν μπορούσα να την ακολουθήσω», έγραψε η Ratner μετά τον αγώνα. «Τα πήγε τόσο καλά, ένιωσα σαν να μπορούσα να δω την πραγματική Lola».
Η Lola πέθανε στις 2 Απριλίου 2018, μόλις 19 μήνες μετά τη διάγνωσή της - αν και έζησε περισσότερο από ό, τι αναμενόταν. Ποτέ δεν ζήτησε οίκτο. Ήθελε λύσεις, έτσι ώστε κανένα άλλο παιδί να μην ακολουθήσει το ίδιο σκοτεινό μονοπάτι. «Θέλω οι άνθρωποι να αρχίσουν να σκέφτονται πιο έξυπνα», είπε κάποτε στην Ratner για την έρευνα του DIPG.
Με κάθε δοκιμή και εξέταση, οι γιατροί μπόρεσαν να μάθουν περισσότερα. Ένας αυξανόμενος αριθμός παιδιών και οικογενειών που επηρεάζονται από το DIPG αγωνίζονται επίσης για την ευαισθητοποίηση για την νόσο και βοηθούν για να βρεθούν θεραπείες για αυτή τη θανατηφόρα ασθένεια. «Αυτά είναι τα παιδιά που πραγματικά θα βρουν αυτή τη θεραπεία», λέει ο Desserich.
Mε πληροφορίες από National Geographic
σχόλια