Εγκρίθηκε η γονιδιακή θεραπεία για την μεσογειακή αναιμία

Εγκρίθηκε η γονιδιακή θεραπεία για την μεσογειακή αναιμία Facebook Twitter
Eurokinissi
0

Νέους δρόμους για τη ριζική αντιμετώπιση της μεσογειακής αναιμίας ανοίγει η γονιδιακή θεραπεία, την οποία ενέκρινε πριν από λίγες ημέρες ο Ευρωπαϊκός Οργανισμός Φαρμάκων (ΕΜΑ).

Η γονιδιακή θεραπεία εγκρίθηκε ως μέθοδος θεραπείας για τη μείζονα β-θαλασσαιμία (μεσογειακή αναιμία) σε ασθενείς άνω των 12 ετών, με γονότυπο β+ (δηλ. με ελάχιστη παραγωγή β-αλυσίδων σφαιρίνης), που είναι επιλέξιμοι για αλλογενή μεταμόσχευση αιμοποιητικών κυττάρων αλλά δεν διαθέτουν συμβατό συγγενή δότη.

Το προϊόν (Zynteglo) που εγκρίθηκε από τον ΕΜΑ, σύμφωνα με τον πρύτανη του ΕΚΠΑ και πρόεδρο της Ελληνικής Αιματολογικής Εταιρείας, Θάνο Δημόπουλο, είναι κυτταρικό που παράγεται από τα ίδια τα αρχέγονα αιμοποιητικά κύτταρα του ασθενούς με θαλασσαιμία, στα οποία γίνεται εισαγωγή ενός φυσιολογικού αντιγράφου του γονιδίου της β-σφαιρίνης και επιστρέφονται με ενδοφλέβια χορήγηση, ως γενετικά διορθωμένα πλέον, πίσω στον ασθενή, μετά από ένα μυελοκατασταλτικό σχήμα προετοιμασίας.

«Όπως ανακοινώθηκε στο πρόσφατο Ευρωπαϊκό Συνέδριο Αιματολογίας (Άμστερνταμ 13-16/6/2019), οι 31 ασθενείς που υποβλήθηκαν σε γονιδιακή θεραπεία με το προϊόν Zynteglo στις τρέχουσες διεθνείς κλινικές μελέτες φάσης 3, HGB 207 και HGB 212, που συμπεριλαμβάνουν ασθενείς με β+ γονοτύπους (εκτός της IVS-I-110 μετάλλαξης) και ασθενείς με β0 γονοτύπους ή την IVS-I-110 μετάλλαξη, αντίστοιχα, παραμένουν στην πλειονότητά τους ανεξάρτητοι μεταγγίσεων, σε διάστημα παρακολούθησης 3-22 μήνες, διατηρώντας αιμοσφαιρίνη 8.8-13.6 gr/dl», προσθέτει ο κ. Δημόπουλος.

Όπως σημειώνει, στην κλινική μελέτη HGB 212 συμμετέχει και η Ελλάδα (Νοσοκομείο Γ. Παπανικολάου, Μονάδα Μεταμόσχευσης Αιμοποιητικών Κυττάρων -Μονάδα Γονιδιακής και Κυτταρικής Θεραπείας) με κύρια ερευνήτρια την Ευαγγελία Γιαννάκη και δύο Έλληνες ασθενείς έχουν υποβληθεί στη διαδικασία.

Με πληροφορίες από ΑΠΕ-ΜΠΕ 

Τech & Science
0

ΔΕΙΤΕ ΑΚΟΜΑ

Τα πρόωρα νεογνά έχουν χαμηλότερο μορφωτικό επίπεδο και εισόδημα ως ενήλικες, δείχνει έρευνα

Τech & Science / Τα πρόωρα νεογνά έχουν χαμηλότερο μορφωτικό επίπεδο και εισόδημα ως ενήλικες, δείχνει έρευνα

Οι πρόωρες γεννήσεις και οι συναφείς γνωστικές, αναπτυξιακές και σωματικές επιπτώσεις της προωρότητας στην υγεία συνδέονται με χαμηλότερο εισόδημα από την απασχόληση, περιορισμένη εγγραφή σε πανεπιστήμια και χαμηλότερο μορφωτικό επίπεδο μέχρι την ηλικία των 28 ετών
LIFO NEWSROOM
Νυχτερίδες βαμπίρ τρέχουν σε διάδρομο και αποκαλύπτουν πώς χρησιμοποιούν το αίμα που καταναλώνουν

Τech & Science / Νυχτερίδες βαμπίρ τρέχουν σε διάδρομο και αποκαλύπτουν πώς χρησιμοποιούν το αίμα που καταναλώνουν

Για να επιβεβαιώσουν τις υποθέσεις τους, οι ερευνητές τάισαν τις νυχτερίδες με αίμα αγελάδας εμπλουτισμένο με αμινοξέα, τα οποία παρακολούθησαν με ειδικές μοριακές ετικέτες
LIFO NEWSROOM
Ο πρώτος ξύλινος δορυφόρος στον κόσμο εκτοξεύεται στο διάστημα σε δοκιμή για την εξερεύνηση του Άρη

Τech & Science / Ο πρώτος ξύλινος δορυφόρος στον κόσμο εκτοξεύεται στο διάστημα σε δοκιμή για την εξερεύνηση του Άρη

Ο δορυφόρος θα παραμείνει σε τροχιά για έξι μήνες, δίνοντας στους επιστήμονες τη δυνατότητα να παρατηρήσουν την απόδοση του ξύλου στο διάστημα και να αξιολογήσουν τις πιθανές του εφαρμογές στις επερχόμενες διαστημικές αποστολές
LIFO NEWSROOM
«Space Race»: Πώς η Ινδία φτάνει στον Άρη για λιγότερο από όσο κόστισε το «Gravity» 

Τech & Science / «Space Race»: Πώς η Ινδία στέλνει διαστημόπλοια στη Σελήνη και στον Άρη με πολύ λιγότερα χρήματα από τις ΗΠΑ

Η Ινδία κατασκευάζει εγχώρια όλα όσα χρειάζεται το διαστημικό της πρόγραμμα, καταφέρνοντας έτσι να ανταγωνίζεται τις ΗΠΑ και τη Ρωσία στην «κούρσα» της διαστημικής εξερεύνησης δαπανώντας πολύ λιγότερα χρήματα
LIFO NEWSROOM