ΣΥΜΒΑΙΝΕΙ ΤΩΡΑ

Εγκρίθηκε η γονιδιακή θεραπεία για την μεσογειακή αναιμία

Εγκρίθηκε η γονιδιακή θεραπεία για την μεσογειακή αναιμία Facebook Twitter
Eurokinissi
0

Νέους δρόμους για τη ριζική αντιμετώπιση της μεσογειακής αναιμίας ανοίγει η γονιδιακή θεραπεία, την οποία ενέκρινε πριν από λίγες ημέρες ο Ευρωπαϊκός Οργανισμός Φαρμάκων (ΕΜΑ).

Η γονιδιακή θεραπεία εγκρίθηκε ως μέθοδος θεραπείας για τη μείζονα β-θαλασσαιμία (μεσογειακή αναιμία) σε ασθενείς άνω των 12 ετών, με γονότυπο β+ (δηλ. με ελάχιστη παραγωγή β-αλυσίδων σφαιρίνης), που είναι επιλέξιμοι για αλλογενή μεταμόσχευση αιμοποιητικών κυττάρων αλλά δεν διαθέτουν συμβατό συγγενή δότη.

Το προϊόν (Zynteglo) που εγκρίθηκε από τον ΕΜΑ, σύμφωνα με τον πρύτανη του ΕΚΠΑ και πρόεδρο της Ελληνικής Αιματολογικής Εταιρείας, Θάνο Δημόπουλο, είναι κυτταρικό που παράγεται από τα ίδια τα αρχέγονα αιμοποιητικά κύτταρα του ασθενούς με θαλασσαιμία, στα οποία γίνεται εισαγωγή ενός φυσιολογικού αντιγράφου του γονιδίου της β-σφαιρίνης και επιστρέφονται με ενδοφλέβια χορήγηση, ως γενετικά διορθωμένα πλέον, πίσω στον ασθενή, μετά από ένα μυελοκατασταλτικό σχήμα προετοιμασίας.

«Όπως ανακοινώθηκε στο πρόσφατο Ευρωπαϊκό Συνέδριο Αιματολογίας (Άμστερνταμ 13-16/6/2019), οι 31 ασθενείς που υποβλήθηκαν σε γονιδιακή θεραπεία με το προϊόν Zynteglo στις τρέχουσες διεθνείς κλινικές μελέτες φάσης 3, HGB 207 και HGB 212, που συμπεριλαμβάνουν ασθενείς με β+ γονοτύπους (εκτός της IVS-I-110 μετάλλαξης) και ασθενείς με β0 γονοτύπους ή την IVS-I-110 μετάλλαξη, αντίστοιχα, παραμένουν στην πλειονότητά τους ανεξάρτητοι μεταγγίσεων, σε διάστημα παρακολούθησης 3-22 μήνες, διατηρώντας αιμοσφαιρίνη 8.8-13.6 gr/dl», προσθέτει ο κ. Δημόπουλος.

Όπως σημειώνει, στην κλινική μελέτη HGB 212 συμμετέχει και η Ελλάδα (Νοσοκομείο Γ. Παπανικολάου, Μονάδα Μεταμόσχευσης Αιμοποιητικών Κυττάρων -Μονάδα Γονιδιακής και Κυτταρικής Θεραπείας) με κύρια ερευνήτρια την Ευαγγελία Γιαννάκη και δύο Έλληνες ασθενείς έχουν υποβληθεί στη διαδικασία.

Με πληροφορίες από ΑΠΕ-ΜΠΕ 

Τech & Science
0

ΣΥΜΒΑΙΝΕΙ ΤΩΡΑ

ΔΕΙΤΕ ΑΚΟΜΑ

ΗΠΑ: Ομάδα φοιτητών εκτόξευσε «ερασιτεχνικό» πύραυλο πιο ψηλά από ποτέ

Τech & Science / Φοιτητές Ελληνοαμερικανού κοσμήτορα μηχανικής εκτόξευσαν «ερασιτεχνικό» πύραυλο πιο ψηλά από ποτέ

Η επιτυχία έχει και ελληνικό χρώμα, καθώς ο διακεκριμένος Ελληνοαμερικανός επιστήμονας, Γιάννης Γιόρτσος είναι Κοσμήτορας της σχολής μηχανικής του Πανεπιστημίου της Νότιας Καλιφόρνιας, στην οποία σπουδάζουν οι φοιτητές που έσπασαν το ρεκόρ
LIFO NEWSROOM
Τεχνητή νοημοσύνη με συνείδηση; Ναι, μέχρι το 2035 - Οι φόβοι για κοινωνική ρήξη

Τech & Science / Τεχνητή νοημοσύνη με συνείδηση; Ναι μέχρι το 2035 - Οι φόβοι για κοινωνική ρήξη

Η προοπτική για συστήματα τεχνητής νοημοσύνης με δικά τους συμφέροντα και ηθική αξία «δεν είναι πλέον ένα θέμα μόνο για την επιστημονική φαντασία ή το μακρινό μέλλον» λένε οι επιστήμονες
LIFO NEWSROOM