Εγκρίθηκε η γονιδιακή θεραπεία για την μεσογειακή αναιμία

Εγκρίθηκε η γονιδιακή θεραπεία για την μεσογειακή αναιμία Facebook Twitter
Eurokinissi
0

Νέους δρόμους για τη ριζική αντιμετώπιση της μεσογειακής αναιμίας ανοίγει η γονιδιακή θεραπεία, την οποία ενέκρινε πριν από λίγες ημέρες ο Ευρωπαϊκός Οργανισμός Φαρμάκων (ΕΜΑ).

Η γονιδιακή θεραπεία εγκρίθηκε ως μέθοδος θεραπείας για τη μείζονα β-θαλασσαιμία (μεσογειακή αναιμία) σε ασθενείς άνω των 12 ετών, με γονότυπο β+ (δηλ. με ελάχιστη παραγωγή β-αλυσίδων σφαιρίνης), που είναι επιλέξιμοι για αλλογενή μεταμόσχευση αιμοποιητικών κυττάρων αλλά δεν διαθέτουν συμβατό συγγενή δότη.

Το προϊόν (Zynteglo) που εγκρίθηκε από τον ΕΜΑ, σύμφωνα με τον πρύτανη του ΕΚΠΑ και πρόεδρο της Ελληνικής Αιματολογικής Εταιρείας, Θάνο Δημόπουλο, είναι κυτταρικό που παράγεται από τα ίδια τα αρχέγονα αιμοποιητικά κύτταρα του ασθενούς με θαλασσαιμία, στα οποία γίνεται εισαγωγή ενός φυσιολογικού αντιγράφου του γονιδίου της β-σφαιρίνης και επιστρέφονται με ενδοφλέβια χορήγηση, ως γενετικά διορθωμένα πλέον, πίσω στον ασθενή, μετά από ένα μυελοκατασταλτικό σχήμα προετοιμασίας.

«Όπως ανακοινώθηκε στο πρόσφατο Ευρωπαϊκό Συνέδριο Αιματολογίας (Άμστερνταμ 13-16/6/2019), οι 31 ασθενείς που υποβλήθηκαν σε γονιδιακή θεραπεία με το προϊόν Zynteglo στις τρέχουσες διεθνείς κλινικές μελέτες φάσης 3, HGB 207 και HGB 212, που συμπεριλαμβάνουν ασθενείς με β+ γονοτύπους (εκτός της IVS-I-110 μετάλλαξης) και ασθενείς με β0 γονοτύπους ή την IVS-I-110 μετάλλαξη, αντίστοιχα, παραμένουν στην πλειονότητά τους ανεξάρτητοι μεταγγίσεων, σε διάστημα παρακολούθησης 3-22 μήνες, διατηρώντας αιμοσφαιρίνη 8.8-13.6 gr/dl», προσθέτει ο κ. Δημόπουλος.

Όπως σημειώνει, στην κλινική μελέτη HGB 212 συμμετέχει και η Ελλάδα (Νοσοκομείο Γ. Παπανικολάου, Μονάδα Μεταμόσχευσης Αιμοποιητικών Κυττάρων -Μονάδα Γονιδιακής και Κυτταρικής Θεραπείας) με κύρια ερευνήτρια την Ευαγγελία Γιαννάκη και δύο Έλληνες ασθενείς έχουν υποβληθεί στη διαδικασία.

Με πληροφορίες από ΑΠΕ-ΜΠΕ 

Τech & Science
0

ΔΕΙΤΕ ΑΚΟΜΑ

Τι μας δείχνουν τα πρώτα ίχνη ζωής εκτός της Γης;

Διάστημα / Βρέθηκαν όντως ίχνη εξωγήινης ζωής;

Τι ανακάλυψε ακριβώς το τηλεσκόπιο James Webb; Θα υπάρξει σύντομα κατοικήσιμος πλανήτης; Πόσο κοντά είμαστε στην κατάκτηση του Διαστήματος; Ο αστρονόμος και καθηγητής Φυσικής του Διαστήματος Ξενοφών Μουσάς εξηγεί τι σηματοδοτεί η ανακάλυψη του Πανεπιστημίου του Κέιμπριτζ.
ΓΙΑΝΝΗΣ ΠΑΝΤΑΖΟΠΟΥΛΟΣ
Δεινόσουχος: Ο γιγάντιος πρόγονος των κροκοδείλων που κυνηγούσε δεινόσαυρους και άντεχε το αλμυρό νερό

Τech & Science / Δεινόσουχος: Ο γιγάντιος πρόγονος των κροκοδείλων που κυνηγούσε δεινόσαυρους και άντεχε το αλμυρό νερό

Ο Δεινόσουχος, ένας τεράστιος προϊστορικός συγγενής των κροκοδείλων, μπορούσε να τρώει δεινόσαυρους και να διασχίζει θάλασσες χάρη στην ανοχή του στο αλμυρό νερό. Νέα μελέτη ανατρέπει όσα γνωρίζαμε για την εξέλιξή του.
LIFO NEWSROOM
Πρωτοποριακή μελέτη: Ενήλικες με αλλεργία στα φιστίκια μπορούν να μειώσουν την ευαισθησία τους σε αυτά

Τech & Science / Πρωτοποριακή μελέτη: Ενήλικες με αλλεργία στα φιστίκια μπορούν να μειώσουν την ευαισθησία τους σε αυτά

Νέα έρευνα δείχνει ότι η καθημερινή έκθεση σε μικρές δόσεις φιστικιού μπορεί να μειώσει τις αλλεργικές αντιδράσεις σε ενήλικες με σοβαρή αλλεργία - Ελπίδες για νέα θεραπευτική προσέγγιση
LIFO NEWSROOM
Σεισμοί βαθιά κάτω από τη Σιέρα Νεβάδα αποκαλύπτουν πώς σχηματίζονται οι ήπειροι

Τech & Science / Σεισμοί βαθιά κάτω από τη Σιέρα Νεβάδα στην Καλιφόρνια αποκαλύπτουν πώς σχηματίζονται οι ήπειροι

Ασυνήθιστοι σεισμοί σε βάθη έως και 40 χλμ. κάτω από τη Σιέρα Νεβάδα δείχνουν ότι η λιθόσφαιρα της Γης αποκολλάται. Μια σπάνια ματιά σε μια διαδικασία που δημιουργεί ηπείρους
LIFO NEWSROOM
Φαρμακευτική κάνναβη: Η μεγαλύτερη μελέτη μέχρι σήμερα αναδεικνύει τις θεραπευτικές της δυνατότητες στον καρκίνο

Τech & Science / Φαρμακευτική κάνναβη: Η μεγαλύτερη μελέτη μέχρι σήμερα αναδεικνύει τις θεραπευτικές της δυνατότητες στον καρκίνο

Η ανάλυση αποσκοπεί στην εδραίωση της συμφωνίας σχετικά με τις δυνατότητες της κάνναβης ως θεραπεία του καρκίνου, λέει ο επικεφαλής της έρευνας
ΕΠΙΜΕΛΕΙΑ: ΑΓΑΠΗ ΒΑΡΟΥΝΗ
Περιπλανώμενη μαύρη τρύπα, επτά φορές μεγαλύτερη από τον Ήλιο, εντοπίστηκε στον γαλαξία μας

Τech & Science / Περιπλανώμενη μαύρη τρύπα, επτά φορές μεγαλύτερη από τον Ήλιο, εντοπίστηκε στον γαλαξία μας

Οι επιστήμονες εκτιμούν ότι η μαύρη τρύπα σχηματίστηκε πριν από εκατομμύρια χρόνια από την κατάρρευση ενός τεράστιου άστρου και έκτοτε ταξιδεύει μόνη στον Γαλαξία
LIFO NEWSROOM