ΕΚΛΟΓΕΣ ΗΠΑ

Γονιδιακή θεραπεία στο ένα μάτι βελτιώνει για πρώτη φορά την όραση και στα δύο σε τυφλούς ασθενείς

Γονιδιακή θεραπεία στο ένα μάτι βελτιώνει για πρώτη φορά την όραση και στα δύο σε τυφλούς ασθενείς Facebook Twitter
Γονιδιακή θεραπεία στο ένα μάτι βελτιώνει για πρώτη φορά την όραση και στα δύο σε τυφλούς ασθενείς (Pixabay)
0

Μία νέα γονιδιακή θεραπεία στο ένα μάτι έδειξε ότι μπορεί να βελτιώσει την όραση και στα δύο, σε τυφλούς ασθενείς.

Η γονιδιακή θεραπεία, η οποία εφαρμόστηκε στο ένα μάτι σε ασθενείς που πάσχουν από τη σπάνια κληρονομική οπτική νευροπάθεια Λέμπερ (LHON), την πιο συχνή αιτία μιτοχονδριακής τύφλωσης, βελτίωσε σημαντικά την όραση και στα δύο μάτια, καθώς με κάποιον απρόσμενο τρόπο το θεραπευτικό αποτέλεσμα μεταφέρθηκε και στο άλλο μάτι.

Η κλινική δοκιμή φάσης 3, η οποία έγινε με επιτυχία σε 37 ασθενείς, με επικεφαλής τους δρες Πάτρικ Γιου-Γουάι-Μαν του Πανεπιστημίου Κέιμπριτζ και Χοσέ-Αλέν Σαχέλ του Πανεπιστημίου του Πίτσμπουργκ και του Ινστιτούτου Όρασης του Παρισιού, παρουσιάστηκε στο αμερικανικό ιατρικό περιοδικό «Science Translational Medicine».

Το 78% των ασθενών που έκαναν τη γονιδιακή θεραπεία μόνο στο ένα μάτι εμφάνισαν σημαντική και διαρκή βελτίωση της όρασης και στα δύο μάτια, πιθανώς λόγω μεταφοράς του εισηχθέντος γενετικού υλικού και στο δεύτερο μάτι.

Μετά από περαιτέρω δοκιμές, σύμφωνα με το Αθηναϊκό Πρακτορείο, η θεραπεία μπορεί να βοηθήσει χιλιάδες ανθρώπους σε όλον τον κόσμο προκειμένου να ανακτήσουν -τουλάχιστον σε έναν βαθμό- την όρασή τους.

Η εν λόγω πάθηση, που οφείλεται σε εκ γενετής ελάττωμα στα μιτοχόνδρια των κυττάρων, επηρεάζει έναν συγκεκριμένο τύπο κυττάρων του αμφιβληστροειδούς και προκαλεί εκφύλιση του οπτικού νεύρου, οδηγώντας σε ταχεία επιδείνωση της όρασης και στα δύο μάτια. Μέσα σε μόνο λίγες εβδομάδες από την εκδήλωση των πρώτων συμπτωμάτων, οι περισσότεροι ασθενείς θεωρούνται τυπικά τυφλοί.

Ανάκτηση της όρασης σε μικρότερο ή μεγαλύτερο βαθμό συμβαίνει μόνο σε λιγότερο από 20% των ασθενών, ενώ πολύ λίγοι πετυχαίνουν όραση καλύτερη από 20/200. Η πάθηση πλήττει περίπου έναν άνθρωπο στους 30.000, κυρίως άνδρες, με τα συμπτώματα να εμφανίζονται, συνήθως, μεταξύ των 20 και 40 ετών. Η αιτία στις περισσότερες περιπτώσεις είναι μία μετάλλαξη σε ένα γονίδιο (MT-ND4), ενώ αποτελεσματική θεραπεία έως τώρα δεν είχε υπάρξει.

«Με δεδομένο ότι οι ασθενείς χάνουν γρήγορα την όρασή τους, μέσα σε λίγες εβδομάδες ή μήνες, η μελέτη μάς δίνει μεγάλη ελπίδα για τη θεραπεία αυτής της πάθησης που τυφλώνει τους νέους ενήλικες», δήλωσε ο καθηγητής Οφθαλμολογίας δρ Σαχέλ.

Η νέα γενετική τεχνολογία «μιτοχονδριακής στόχευσης», όπως ονομάστηκε, η οποία οδηγεί στην αντικατάσταση του ελαττωματικού γονιδίου στο μάτι, με τη βοήθεια ενός αβλαβούς ιού ως «οχήματος», αναπτύχθηκε από το γαλλικό Ινστιτούτο της Όρασης και τα δικαιώματα εκμετάλλευσής της παραχωρήθηκαν στην εταιρεία GenSight Biologics.

«Η διατήρηση της όρασης μέσω της γονιδιακής θεραπείας είναι πλέον πραγματικότητα. Η θεραπεία διαπιστώθηκε ότι είναι ασφαλής και ήδη εξετάζουμε ποιο είναι το καλύτερο δυνατό θεραπευτικό "παράθυρο". Η μέθοδός μας δεν περιορίζεται μόνο στην αποκατάσταση της όρασης.

Άλλες μιτοχονδριακές παθήσεις θα μπορούσαν να θεραπευθούν με την ίδια τεχνολογία», ανέφερε ο νευρο-οφθαλμίατρος δρ Γιου-Γουάι-Μαν του Τμήματος Κλινικών Νευροεπιστημών του Κέιμπριτζ και του Οφθαλμολογικού Νοσοκομείου Moorfields Λονδίνου.

Με πληροφορίες του ΑΠΕ/Sciencemag

Τech & Science
0

ΕΚΛΟΓΕΣ ΗΠΑ

ΔΕΙΤΕ ΑΚΟΜΑ

«Space Race»: Πώς η Ινδία φτάνει στον Άρη για λιγότερο από όσο κόστισε το «Gravity» 

Τech & Science / «Space Race»: Πώς η Ινδία στέλνει διαστημόπλοια στη Σελήνη και στον Άρη με πολύ λιγότερα χρήματα από τις ΗΠΑ

Η Ινδία κατασκευάζει εγχώρια όλα όσα χρειάζεται το διαστημικό της πρόγραμμα, καταφέρνοντας έτσι να ανταγωνίζεται τις ΗΠΑ και τη Ρωσία στην «κούρσα» της διαστημικής εξερεύνησης δαπανώντας πολύ λιγότερα χρήματα
LIFO NEWSROOM
Πάγος: To «life-hack» που δεν ξέρατε ότι χρειάζεστε για την καταπολέμηση του άγχους

Τech & Science / Νιώθετε άγχος; Πώς μπορείτε να επιβραδύνετε τους γρήγορους καρδιακούς παλμούς χρησιμοποιώντας μόνο μια σακούλα πάγου

Καθηγήτρια του Harvard αποκαλύπτει τον απλό τρόπο με τον οποίο μπορείτε να σταματήσετε το άγχος και την ταχυκαρδία «όπως και τα δελφίνια»
LIFO NEWSROOM
New York Times: Η SpaceX μπαίνει «φουριόζα» στο παιχνίδι της διεθνούς κατασκοπείας παρά τις ανησυχίες του Πενταγώνου για τον Έλον Μασκ

Διεθνή / New York Times: Η SpaceX μπαίνει «φουριόζα» στο παιχνίδι της διεθνούς κατασκοπείας παρά τις ανησυχίες του Πενταγώνου για τον Έλον Μασκ

Αξιωματούχοι του Πενταγώνου ανησυχούν για τους πιθανούς δεσμούς του Μασκ με τον Βλάντιμιρ Πούτιν, όπως και για τον κίνδυνο δημιουργίας μονοπωλίου της SpaceX, αλλά δεν μπορούν να αντισταθούν στις αξιόπιστες υπηρεσίες της
LIFO NEWSROOM
«Το αλκοόλ ρέει άφθονο στη φύση, δεν καταναλώνεται μόνο από τους ανθρώπους» λέει επιστημονική έρευνα

Τech & Science / Οι σφήκες μπορούν να καταναλώνουν όσο αλκοόλ θέλουν χωρίς συνέπειες: Έρευνα δείχνει ότι και τα ζώα πίνουν

«Το αλκοόλ δεν καταναλώνεται μόνο από τους ανθρώπους» εξηγεί επιστημονική έρευνα - Τι συμβαίνει με τις φρουτόμυγες - Πώς το αλκοόλ στα φρούτα επηρεάζει την ερωτική διάθεση των εντόμων
LIFO NEWSROOM
Έρευνα: Το Σύμπαν θα είχε «πεθάνει» πριν ένας πίθηκος με πληκτρολόγιο γράψει έργα του Σαίξπηρ

Τech & Science / Έρευνα: Το Σύμπαν θα είχε «πεθάνει» πριν ένας πίθηκος με πληκτρολόγιο γράψει έργα του Σαίξπηρ

Η μελέτη τους δοκίμασε το «θεώρημα του άπειρου πιθήκου», ένα θεωρητικό πείραμα που υποδεικνύει ότι ένας άπειρος χρόνος θα μπορούσε να καταστήσει πιθανό το απίθανο, τοποθετώντας ωστόσο ρεαλιστικά όρια στους πιθήκους που πληκτρολογούν
LIFO NEWSROOM
Κίνδυνοι από τον υδράργυρο στην εγκυμοσύνη- Τι πρέπει να γνωρίζετε

Τech & Science / Κίνδυνοι από τον υδράργυρο στην εγκυμοσύνη - Γιατί οι γυναικολόγοι λένε όχι σε διατροφή με τόνο στην κύηση

Ο υδράργυρος εισέρχεται στην τροφική αλυσίδα κυρίως μέσω της ρύπανσης των θαλασσών και των ποταμών και απορροφάται από τους οργανισμούς μέσω των φυκιών και του πλαγκτού
LIFO NEWSROOM